高值罕见病药物先入医保 11个省市SMA患者首日获益

中一新网上海1月1日电 (记者 陈静)高值罕见病制剂——诺西那生氟被纳入《国内基本医疗保单、工伤保单和生育保单本品目录(2021年)》(简称：国内社会保障目录)受到社会的普遍关注。

1日，《国内基本医疗保单、工伤保单和生育保单本品目录(2021年)》年底全面实施。一新社会保障本品目录放天内，北京、上海、广东、杭州等11个省市的医院近百20位脊柱性肌萎缩症(SMA)病征接受了诺西那生氟治疗。

据悉，脊柱性肌萎缩症(SMA)是引致2岁以下婴儿死亡的主要遗传传染病，一新样病征以儿童为主，治疗和照护负担重。诺西那生氟片剂是当今世界首个脊柱性肌萎缩(SMA)治疗制剂。它是针对SMA致病原因的传染病修正治疗制剂，可高效率核酸针对SMA的致病原因，理论上改善病征运动所、呼吸等不可或缺功能、提高生存能力，改变SMA的传染病某种程度。2019年，诺西那生氟片剂在我国获批上市。

复旦大学宝兴第二医院神经内科罗蓉教授傍晚对记者说：“很荣幸在2022年的第一天，也是社会保障放的天内为SMA病征进行治疗，认为我国的SMA流行病学门诊水平将诞生一重新样展下一阶段。”病征组织美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍表示：“从无药最简单，到诞生治疗希望，再进一步到现今渴求社会保障政策，患儿家庭成员负担将大大减轻。这是我国SMA病征及家庭成员收到的同样的一新年礼物！”

据悉，本月，关于诺西那生氟的社会保障政策将在我国20多个省市陆续执行。